2020 EBMT | 先天性重型再生障礙性貧血患者,儘快進行異基因移植可獲益

2020 EBMT | 先天性重型再生障礙性貧血患者,儘快進行異基因移植可獲益

在過去20年間,先天性重型再生障礙性貧血(SAA)的異基因造血幹細胞移植(Allo-HSCT)術後生存率有所改善,5年生存率接近75%。但是,除了生存以外,適應SAA的複合終點——無移植物抗宿主病和復發生存期(GRFS),可能能夠更準確地評估患者的預後,成為有意義的研究終點。

法國學者回顧性分析了先天性SAA患者的GRFS,旨在確定GRFS失敗的風險因素和特定原因。其研究結果在正在召開的2020年第46屆歐洲血液與骨髓移植協會年會(EBMT 2020)上公佈。小編將主要內容整理如下,供廣大讀者參考。

研究方法

回顧性分析數據來自EBMT的SAAWP數據質量計畫項目(DQI註冊資料庫),包括以下條件患者:診斷為先天性SAA;2005-2016年接受首次Allo-HSCT;相配的相關供體(MRD)或無關供體(UD)(無臍帶血)。用Kaplan-Meier計算GRFS的相關事件,包括復發(包括原發和繼發移植失敗)、3-4級急性移植物抗宿主病(GVHD)、廣泛性慢性GVHD和死亡。此外,研究者使用了競爭風險模型來分析GRFS失敗的特定原因的累積發生率。

研究結果

研究共納入580例患者(385例成人和195例<18歲的年輕人),其中243例患者接受了UD Allo-HSCT。中位年齡為23歲(<0.1-77)。從診斷到Allo-HSCT的中位時間為6個月(<1-444),有310例(53%)患者接受了Allo-HSCT治療且既往未進行治療。在整個隊列中,5年GRFS率為69%(65-73)。中位隨訪時間為59個月(2-165)。

多變量Cox模型,包括年齡(連續)、移植物來源、預處理強度、性別錯配、鉅細胞病毒(CMV)感染情況、供體類型,從診斷到Allo-HSCT的時間(<6個月vs
>6個月)以及在Allo-HSCT之前的既往治療,分析結果表明,年齡(HR=1.02,[1.01-1.03],p<0.001)和CMV血清學供體陰性/受體陰性[D-/R-](HR=1.51,[1.02-2.23],p=0.041)是與GRFS相關的獨立預測因素。

使用特定因素的Cox模型分析了導致GRFS失敗的不同因素的風險,發現CMV血清學D-/R-與更高的移植失敗/復發風險相關(HR=2.88,[1.12-7.38],p=0.028),而年齡影響了3-4級急性GVHD(HR=1.03,[1.00-1.05],p=0.043)、廣泛性慢性GVHD(HR=1.03,[1.01-1.06],p=0.008)和既往無失敗死亡(HR=1.03,[1.01-1.04],p<0.001)的風險。

在前期接受MRD Allo-HSCT的209例患者中,5年GRFS率為77%(71-84)。在多變量分析中,從診斷到Allo-HSCT的時間(HR=2.64,[1.38-5.03],p=0.003)和年齡(HR=1.03,[1.00-1.05],p=0.039)是GRFS的獨立影響因素。在調查接受前期MRD
Allo-HSCT的這部分患者GRFS失敗的原因時,從診斷到Allo-HSCT的時間是與既往無失敗死亡風險顯著相關的唯一因素(HR=0.29,[0.10-0.84],p=0.022)。沒有發現與GRFS失敗的其他原因特別相關的因素。

結論

整體隊列的5年GRFS率為69%,這意味著大多數接受了Allo-HSCT治療的先天性SAA患者均已治癒,而沒有出現嚴重的急性和慢性GVHD。在前期進行MRD Allo-HSCT的情況下,更有希望實現GRFS(5年GRFS率為77%),在這種特殊情況下,從診斷到Allo-HSCT的時間是影響GRFS的最重要的因素,這表明有MRD時需要儘快進行Allo-HSCT。

參考來源:Raynier Devillier, Dirk-Jan Eikema, Paul Bosman, et al. GVHD AND RELAPSE FREE SURVIVAL (GRFS) AFTER ALLOGENEIC TRANSPLANTATION FOR IDIOPATHIC SEVERE APLASTIC ANEMIA: AN ANALYSIS FROM THE
SAAWP DATA QUALITY INITIATIVE PROGRAM OF EBMT. The 46th Annual Meeting of the EBMT. Abstract #O021.

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