新華社北京 4 月 20 日電艾滋病病毒因會破壞人體免疫系統而 ” 臭名昭著 “。不過，一個研究團隊正嘗試將它改造為一種 ” 有益無害 ” 的載體用於基因療法，幫助免疫缺陷患者恢復免疫功能。
美國國家過敏症和傳染病研究所等機構研究人員組成的團隊在新一期美國《新英格蘭醫學雜誌》上報告說，他們開發出一種基因療法，並招募了 8 名年齡在 2 至 14 個月的嬰兒作為試驗對象，這些嬰兒都患有 ” 氣泡男孩症 “。這是一種罕見的先天免疫缺乏症，與一個名為 IL2rg 的基因發生突變有關，相關基因突變會影響骨髓造血功能，產生不正常的血細胞進而造成免疫缺陷。
研究人員從患者骨髓中獲取造血干細胞，然後利用經改造後不會致病的艾滋病病毒作為載體，將正常的 IL2rg 基因傳遞到造血干細胞中，再把這些干細胞注入患者體內。患者同時還接受了小劑量的化療藥物白消安，幫助提高造血功能。
結果發現，與此前嘗試過的其他載體相比，用改造後的艾滋病病毒作為載體效果更佳。比如，此前方法只能恢復 T 細胞功能，無法充分恢復其他免疫細胞功能，而接受新方法治療 6 到 24 個月後 ,8 名患者都產生了對抗感染所需的所有細胞類型，有些患者還像免疫功能正常者一樣成功接種了疫苗，以進一步提高免疫力。
研究人員說，盡管部分受試者產生了一定副作用，如治療後血小板數量偏低，但這種療法總體安全，未產生嚴重或持久的副作用。不過研究人員也強調，仍需要對患者繼續展開研究以確定長期療效。
來源：新華社
