導讀
隨著全球多款CAR-T產品獲批上市，以CAR-T為代表的細胞治療賽道正受到資本熱捧，但此類技術目前仍面臨技術拓展和商業化挑戰，在相關公司尋求海外上市時，人類遺傳資源管理方面的合規性風險也尤其需要關注
在近期舉辦的CHC·中信證券醫療健康大會上，多名醫藥界人士表示，隨著全球多款CAR-T產品獲批上市，以CAR-T為代表的細胞治療賽道正受到資本熱捧，但此類技術目前仍面臨技術拓展和商業化挑戰，在相關公司尋求海外上市時，人類遺傳資源管理方面的合規性風險也尤其需要關注。
文丨記者 馬丹萌
今年或成中國CAR-T商業化元年，相關投資熱仍在持續。在近期舉辦的CHC·中信證券醫療健康大會上，多名醫藥界人士表示，隨著全球多款CAR-T產品獲批上市，以CAR-T為代表的細胞治療賽道正受到資本熱捧，但此類技術目前仍面臨技術拓展和商業化挑戰，在相關公司尋求海外上市時，人類遺傳資源管理方面的合規性風險也尤其需要關注。
CAR-T是ChimericAntigen Receptor T-Cell Immunotherapy（嵌合抗原受體T細胞療法）的簡稱，這是一種治療腫瘤的新型精準靶向療法。絕大部分腫瘤患者的自身免疫系統不能識別腫瘤細胞，該技術把患者自身免疫系統的T淋巴細胞提取出來，經過體外培養和基因改造，引入一個精準識別腫瘤細胞的可激活分子，再將經過基因修飾的T細胞回輸到患者體內，T細胞通過識別並攻擊特定的癌細胞，達到腫瘤治療目的。
2017年至今，世界範圍內已有多款CAR-T產品獲批上市，包括瑞士諾華2017年獲批的Kymriah、美國吉利德於2017年和2020年獲批的Yescarta和Tecartus，此外，今年3月，百時美施貴寶與藍鳥公司聯合研發的Liso-Cel也剛剛獲批。前3款產品均針對CD19靶點，Abecma則針對B細胞成熟抗原（BCMA）靶點。
「醫藥領域從小分子時代，在過去10年進入到大分子，又進入到細胞基因療法，顯然細胞基因療法相對於傳統的治療已經暫露頭角，可能是下一個風口。」南京傳奇生物（NASDAQ：LEGN）聯合創始人、首席科學官范曉虎在會議上指出，相較於傳統療法，CAR-T療法有更為明確的機制和靶點，因此更為精準，目前已有患者在使用CAR-T療法後達到「臨床治癒」，即多年未復發。
范曉虎稱，CAR-T的優勢在於免疫學家通過基因工程改造，把免疫系統兩個最重要的分子結合到一起，利用抗體對抗原精準識別的性能，再結合T細胞激活後攻擊特定癌細胞的機制，因此能實現顯著的腫瘤治療效果。
但在技術方面，這些療法在實體瘤及異體通用型方面的拓展尚不成熟；由於定價昂貴，其銷售額也並不顯著。（詳見財新網《多家CAR-T療法上市企業虧損增加 今年能否迎來轉機？》）
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多家CAR-T療法上市企業虧損增加 今年能否迎來轉機？[2021-03-30]
數家主打CAR-T療法的生物技術公司首次公布年報，均無銷售收入收益且虧損持續擴大。中國腫瘤免疫療法這一賽道仍然處於投入階段。
藥明巨諾（02126.HK）3月26日首度公布上市後業績。公告顯示，2020年全年，藥明巨諾虧損16.6億元人民幣，虧損額相比2019年的6.33億元增加10.3億元。在研發投入方面，藥明巨諾2020年研發投入為2.25億元，較2019年的1.36億元增加8910萬元。
科興疫苗全球接種4400萬劑 56宗死亡病例經評估與疫苗無關 [2021-03-08]
由科興中維研發的滅活新冠疫苗「克爾來福」 已經在全球多國展開接種。據香港衛生署披露，截至2月28日，克爾來福在全球已接種4400萬劑，科興收到的接種後死亡個案通報共有56宗，經評估後認為，死亡事件均與疫苗接種無關。
香港食物及衛生局局長批准科興疫苗在香港緊急使用的附加條件要求：科興需要定期向港府提交最新臨床數據、安全性報告等數據。3月8日，香港衛生署助理署長陳凌峯在記者會上披露，科興提交的最新數據顯示，在56宗死亡個案中，死者年齡介乎26—103歲，其中有20宗死亡涉心血管疾病，年齡分布為50—98歲，這些死亡個案經評估後被認為均與疫苗接種無關。
解藥|中國首個獲批臨床試驗的CAR-T免疫療法進展如何？ [2020-07-18]
四年前的魏則西事件後，加強的監管政策讓眾多開展細胞免疫治療的醫院和企業一夜間跌入寒冬。如今，新一代精準靶向以免疫基因改造為基礎的細胞免疫治療藥物在中國蓬勃發展。創新政策導向下，中國企業在針對難治性腫瘤的CAR-T細胞治療的進展頗受關注。
在一些業內人士看來，生物藥研發領域的進展可期，但生產短板將成為企業發展的掣肘。
責編|任波
版面|劉登輝 郝天琪
本文首發於財新網
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來源：kknews解藥｜2021年或成中國CAR-T商業化元年 發展受掣肘
