近日，CAR-T細胞療法Brexucabtagene Autoleucel向美國FDA遞交其補充生物製劑許可申請（sBLA），用於治療復發或難治性前體B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）成年患者。Brexucabtagene Autoleucel一旦獲批，將成為首個治療18歲及以上的復發或難治性前體B細胞ALL的CAR-T細胞療法。
難治型ALL，生存期不到一年
ALL是一種侵襲性血液系統惡性腫瘤，可累及淋巴結、脾臟、肝臟、中樞神經系統和其他器官。
ALL主要分為三類：T細胞ALL、前體B細胞ALL、成熟B細胞白血病。其中，前體B細胞ALL是ALL的最常見形式，約占病例總數的75%。目前，ALL的治療除傳統的化療、造血幹細胞移植（HSCT）外，還有靶向療法、免疫療法、CAR-T療法等新方案。
儘管大部分ALL患者在常規化療後容易達到臨床緩解，但與其他類型ALL相比，前體B細胞ALL患者預後較差。而復發或難治性ALL患者的存活率更低，歷經標準治療後的患者中位總生存期僅約8個月，因此，亟需更好的療法。
2014年12月，免疫療法貝林妥歐單抗（Blinatumomab）獲批治療復發或難治性前體B細胞 ALL。這是全球首個靶向CD3/CD19雙特異性T細胞銜接器（BiTE）的免疫治療藥物。去年12月，貝林妥歐單抗獲得國家藥監局批准上市，是首款在中國獲批的雙特異性免疫藥物，為患者帶來新的治療希望。
CAR-T細胞療法：Brexucabtagene Autoleucel
Brexucabtagene Autoleucel是一種靶向CD19的CAR-T細胞療法。去年7月，該藥獲FDA加速批准，治療復發/難治性套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者，成為全球第三款CAR-T療法。早在2017年，Brexucabtagene Autoleucel被FDA授予復發或難治性成人B細胞前體ALL的突破性療法稱號。目前，除成人ALL外，Brexucabtagene Autoleucel還在一項1/2期臨床試驗中評估其在慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者中的療效。
這一sBLA是基於1/2期ZUMA-3臨床試驗的積極結果的支持，具體數據即將公布。這是一項正在進行的國際多中心、1/2期研究，旨在評估Brexucabtagene Autoleucel在標準治療或HSCT後復發的ALL成年患者中的療效和安全性。
目前，Brexucabtagene Autoleucel已經使得多數復發/難治性MCL患者獲益。未來，這一療法有望造福前體B細胞ALL患者。
參考資料：https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2019/12/kite-submits-biologics-license-application-to-us-food-and-drug-administration-for-companys-second-car-t-cell-therapy.
來源：kknews生存期不到一年！這類難治急性白血病，有望迎來首個CAR-T細胞療法
