文：科志康
2020年10月20日，Astellas宣佈，FDA授予候選藥ASP0367快速通道資格，ASP0367是一種選擇性PPARδ(過氧化物酶體增殖劑激活受體)調節劑，用於治療原發性線粒體肌病（PMM）。
FDA的快速通道資格旨在加快針對嚴重或潛在威脅生命的疾病，醫療需求未得到滿足的藥物開發和審查。快速通道資格有望加速ASP0367的臨床開發。
PMM是一種複雜的線粒體疾病，基因突變（線粒體DNA或核DNA）損害了線粒體功能，從而導致肌肉功能下降，運動耐力下降，容易疲勞和肌肉萎縮。此外，由於多器官受影響，PMM患者可能會出現嚴重且威脅生命的狀況。例如，心肌功能下降可能導致心肌病和心力衰竭；呼吸肌功能下降可能導致呼吸衰竭和肺炎。有臨床表現的PMM最低患病率估計為12.5/100000（約1/8000）。
目前尚無FDA批准的治療PMM藥物，治療手段主要是對症治療，包括飲食控制（高蛋白低脂肪飲食），補充ATP、維生素、輔酶Q10等。2017年，Stealth Biotherapeutics宣佈FDA授予其PMM候選藥elamipretide孤兒藥稱號，然而，elamipretide在今年4月結束的臨床II期研究中未達到主要終點。PMM仍然是一種醫療需求未得到充分滿足的罕見病。
臨床前研究中，ASP0367增加了從PMM患者採集的成纖維細胞中PPARδ靶基因表達並增強了線粒體功能。在健康受試者中完成的I期臨床研究表明，PPARδ靶基因表達呈劑量依賴性增加，且口服ASP0367劑量安全和耐受性良好。ASP0367還有治療杜氏肌營養不良症的潛力。ASP0367將進入臨床II/III期研究（MOUNTAINSIDE），以驗證藥物對PMM患者的療效和安全性。
Astellas將線粒體生物學作為其研發策略的重點，並致力於提供新的治療方案。靶向線粒體功能是一種以新穎有效的方式解決醫療需求嚴重不足疾病的創新方法。2018年收購Mitobridge公司後，Astellas獲得了Mitobridge在線粒體生物學方面的專業知識以及包括ASP0367在內的一系列研發管線。
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來源：kknewsFDA授予Astellas候選藥ASP0367快速通道資格
