據媒體報導，劍橋大學的科學家們展示了一種新的方法，可以通過靶向導致白血病的過度活躍的酶來對抗這種疾病。如果小鼠試驗的結果適用於人類，這可能是一類新的癌症藥物中的第一種。
急性骨髓性白血病(AML)是一種侵襲性血癌，通常十分棘手。它影響到一種叫做原始粒細胞（myeloblast）的干細胞，這種細胞應該分化成叫做髓細胞(myeloid）的白細胞。但在急性骨髓性白血病患者中，髓細胞在其不成熟的狀態下「凍結」，並開始在骨髓中堆積。
在最近的研究中，研究人員發現了導致這種疾病的途徑之一。蛋白質的生產在細胞的DNA中進行編碼，酶將其轉錄為RNA，並根據需要利用它來製造蛋白質。一種被稱為METTL3的特殊酶被發現在急性骨髓性白血病患者中過度表達，導致了該疾病的發展和惡化。
在新研究中，劍橋大學團隊發現了一種名為STM2457的分子，它可以抑制METTL3。這可能開辟了一條全新的途徑，不僅可以治療急性骨髓性白血病，還可以治療其他從錯誤的酶開始的癌症。
該研究的主要作者Tony Kouzarides教授說：「蛋白質是我們身體運作所必需的，它的產生過程包括用酶將我們的DNA翻譯成RNA。有時，這個過程會出現問題，對人類健康造成潛在的破壞性後果。到目前為止，還沒有人將這一重要過程作為抗癌的目標。這是癌症治療的新時代的開始。」
為了測試它，該團隊在實驗室里培育了來自AML患者的癌細胞，並用STM2457治療它們。果然，該藥物明顯阻止了癌細胞的擴散和生長，並將它們殺死。
接下來，研究人員將這些AML患者的細胞移植到小鼠體內。也看到了類似的好處–癌細胞的擴散和生長被減緩，小鼠的壽命比對照組長。動物的骨髓和脾髒中的癌細胞數量也降低了。重要的是，沒有發現任何毒副作用。
該團隊表示，下一步是開發更先進的分子版本，並在人類身上進行測試。第一階段的臨床試驗最早可能在明年開始。
該研究發表在《自然》雜誌上。
來源：cnBeta
