據《日本經濟新聞》2 月 21 日報導，通過向人體內植入基因來治療疾病的 ” 基因治療藥 ” 有望於 2019 年 5 月在日本首次問世。根據日本的藥事審批程序，日本厚生勞動省的專家會議 2 月 20 日同意了對促進足部血管再生的藥物以及治療血癌的藥物的批准。雖然海外的制藥企業在開發方面領先，但在血管再生藥物方面本次是日本企業首次獲得批准。對於患有難以治癒疾病的患者，似乎開辟了新的治療道路。
獲得批準的是 AnGes 公司開發的 “Collategene”。對於重症動脈硬化導致血管堵塞的腿部，將通過注射形成新血管的基因加以治療。治療對像是多發於糖尿病患者等、重症時甚至需截肢的閉塞性動脈硬化症。據稱日本國內每年的患者人數約為 15 萬人。
經過正式批准之後，藥價最早將在 5 月敲定。多位相關人士表示，治療費將設定為每人 200 萬 ~300 萬日元 ( 約合人民幣 12.1~18.2 萬元 ) 。
AnGes 是起源自大阪大學的企業，2002 年在東京證券主板上市，從剛成立的 1999 年開始，着手進行 Collategene 的研發。
20 日，瑞士制藥巨頭諾華 ( Novartis ) 開發的新型癌症免疫藥 “Kymriah” 也有望獲得批准。該藥採用了對免疫細胞進行操作，提高對癌症攻擊力的治療機理，在 8 成幼年白血病患者身上顯現出治療效果。這兩款新藥預計均將納入保險的負擔范圍。
基因治療藥被視為 ” 終極醫療 “，被期待用於治療各種此前難以治療的疾病。伴隨各種疾病的致病基因相繼被查明，顯示基因治療藥有效性的報告也出現增加。
英國調查公司 Evaluate 的統計顯示，到 2024 年基因治療藥的全球市場規模將達到 1.7 萬億日元，占到藥品市場整體的 1%。目前全球獲得批準的基因治療藥僅約 10 種，但有望實現年率超過 100% 的快速增長。美國今後每年將約有 10 種基因治療藥獲得批准。而在日本，預計每年也有多種產品上市。
雖然患者人數少，但基因治療藥有望實現高藥價，各國政府正在通過快速批准制度等推動開發。通常新藥上市需要約 15 年時間，但如果是基因治療藥則縮短為數年，被認為能夠分散藥企的風險。但是由於基因治療藥價格昂貴，將導致社會保障費用大增，有意見擔憂會對財政造成壓力。
在基因治療藥的實用化方面，日本起步較晚。預算和研究人員集中於低分子化合物、iPS 細胞等研究領域，基因治療的研究陷入停滯。但最近日本企業也相繼着手進行開發。
日本藥企第一三共攜手東京大學，正在開發腦腫瘤的基因治療藥，最快有望在 2019 年之內獲得批准。安斯泰來制藥、武田藥品工業也正在開發治療血友病的基因治療藥等。
來源：環球網
